1조달러(2020년) 세계 줄기세포 시장, 우리가 반걸음 앞섰다

급성심근경색 줄기세포치료제 '하티셀그램-AMI'가 다음달 식품의약품안전청의 허가를 받아 시판되면 우리나라가 세계 줄기세포 시장에서 반발 앞서게 된다. 우리나라의 줄기세포 기술이 세계 수준이고, 미국·영국 등 경쟁국들에 비해 우리 정부가 신속하게 검증해 제품 허가를 내준 결과다. 하지만 다른 나라도 임상 시험 막바지 단계에 있는 줄기세포치료제를 많이 갖고 있어 본격적인 경쟁은 이제부터다.

◆어떻게 세계 최초 가능했나

'하티셀그램-AMI'는 심근경색으로 손상된 심장 근육을 되살리는 치료제다. 이를 개발한 ㈜에프씨비파미셀은 2005년부터 급성심근경색 환자 80명을 대상으로 5년간 임상시험을 실시했다. 환자의 엉덩이뼈 골수에서 추출한 줄기세포를 수백만배로 배양·증식시켜 환자의 심장에 투여했다. 그 결과, 이 환자들은 줄기세포를 투여하지 않은 다른 환자들에 비해 심장의 펌프기능이 더 나아졌다.

심장이 좌심방에서 받은 피를 좌심실을 통해 전신으로 뿜어내는 심박출률이 4.19%포인트 더 증가한 것이다.

에프씨비파미셀 김현수 대표는 "기존 치료는 막힌 심장 혈관을 뚫어주는 데 그쳤지만, 줄기세포 치료를 병행하면 환자 심장 기능을 상당 부분 회복할 수 있다"고 말했다.

아주대의대 교수때부터 이 분야 연구를 하다가 2002년 에프씨비파미셀을 세운 김 대표는 "뇌경색·심근경색 등을 근본적으로 치료하는 데는 줄기세포치료 뿐"이라며 "정밀 화학과 생물학을 바탕으로 한 기존 신약 개발에서는 선진국과의 거리를 좁히기가 매우 힘들지만, 똑같이 10여년 전에 시작한 줄기세포치료제 개발에서는 얼마든지 붙어 볼 만하다"고 했다. 현재 미국·네덜란드·인도 등에서도 심근경색용 줄기세포치료제 임상시험 5∼6건이 진행 중인 것으로 식약청은 파악하고 있다.

이 치료제는 줄기세포를 추출한 환자 본인에게만 쓸 수 있고 다른 환자에겐 적용할 수 없다는 한계가 있다. 신촌세브란스병원 심장내과 최동훈 교수는 "심근경색 치료에 있어 골든타임(6시간 이내)을 놓쳐 심장 근육에 손상이 생긴 중증 환자에 쓸 수 있을 것"이라고 말했다. 매년 발생하는 7만명의 심근경색 환자 가운데 3∼5%에 적용할 수 있을 것으로 보인다. 아직 미정이지만 1000만원대에 이르는 고가 치료비도 상용화의 걸림돌이 될 수 있다는 지적도 나온다.

지식경제부 R&D전략기획단 선민정 연구원은 "외국에 비해 효능과 안전성 검증 면에서 다소 느슨한 것이 연구에 편리하게 작용한 면도 있다"고 말했다. 영국·미국에 비해 우리는 상대적으로 쉽게 임상시험을 할 수 있어 허가를 내는 단계까지 선착(先着) 가능했다는 것이다.

◆안전성 확보가 관건

원래 신약은 임상단계에서 나오지 않은 부작용이 시판 후 뒤늦게 발견되는 경우가 적지 않다. 지난해 3월 유럽연합의약품청(EMA)에서 마련한 '줄기세포치료제 검토 보고서'는 줄기세포 주입 후 종양 발생 여부를 장기간 확인하도록 권고하고 있다. '네이처' 등 세계적 권위의 학술지 역시 줄기세포치료의 가장 큰 문제점으로 종양(암) 유발 위험을 지적해 왔다.

하티셀그램-AMI의 임상시험에서는 줄기세포 투여 후 6개월이 지난 시점에서 효과와 부작용을 보는 데 그쳤다. 종양 발생 여부를 확인하기에는 짧은 시간이라는 지적이 나온다.

이에 대해 식약청 박윤주 첨단제제과장은 "하티셀그램의 경우 현기증 정도의 부작용이 일부 나타났지만, 통계적으로 유의미한 수준은 아니었다"며 "보다 확고한 안전성 확보를 위해 앞으로 재심사 과정을 통해 종양 발생 같은 부작용이 나타나는지 추적할 방침"이라고 말했다.

☞줄기세포(stem cell)

혈액·신경·근육·연골 등 인체 각 조직에 필요한 다양한 세포로 분화할 가능성을 가진, 일종의 원시(原始) 세포다. 성인의 골수나 지방 조직에서 추출한 것을 '성체 줄기세포', 수정란이 세포분열하면서 생긴 배아에서 얻은 것을 '배아 줄기세포'라고 한다. 세계적으로 진행 중인 임상시험 3000여건 중 3∼4건만이 배아줄기세포이며, 나머지는 성체줄기세포로 이뤄지고 있다.