‘줄기세포+유전자 치료’ 최초로 성공

사람을 대상으로 줄기세포와 유전자 치료법을 결합한 최초의 사례가 나왔다. 이는 유전병을 앓고 있는 환자들도 언젠가는 자신의 세포를 이용한 치료를 받을 수 있다는 뜻이다. 영국 웰컴 트러스트 생거 연구소와 케임브리지 대학교 공동연구팀이 13일 네이처에 발표한 연구결과를 보자. 연구팀은 ①유전자 이상으로 간경변을 앓고 있는 환자의 피부세포를 역분화 시켜 만능줄기세포로 되돌리고 ②이 세포의 유전자 결함을 치료한 뒤 ③이를 간세포로 분화시켜 ④생쥐의 간에 투입해 ⑤정상적으로 기능하게 만들었다. 연구팀은 유전자 질환으로 간경변을 앓고 있는 환자를 대상으로 삼았다. 이 질환은 신체를 염증으로부터 보호하는 단백질인 항트립신이 간에서 만들어진 뒤 밖으로 빠져나가지 못하게 만든다. 유럽인 2천명 당 한명이 앓고 있을 정도로 흔한 질환이다. 유일한 대책은 간 이식인데 평생 면역억제제를 먹어야 하는 부담이 있다. 연구팀의 데이비드 리마 교수는 앞서의 ①②③ 과정을 거쳐 생쥐의 간에 투입한 인간 간세포가 “6주가 지나도록 분비를 비롯한 세포기능을 정확하게 수행하고 있다”는 사실을 확인했다. 그는 “이루 말할 수 없이 어려운 조작 과정을 거쳐야 했다”면서 “하지만 이번 실험이 지닌 잠재력은 무궁무진하다”고 설명했다. 현재로서는 유전자 질환을 앓고 있는 환자로부터 만들어낸 줄기세포로 해당 질환을 치료할 수 없다. 이 줄기세포 역시 손상된 유전자 코드를 지니고 있기 때문이다. 연구팀은 이번 연구가 치료법을 개발하기 위한 “결정적 진보”라고 말했다. 하지만 이 방법이 실제 치료법으로 이용될 수 있으려면 앞으로 많은 동물 실험과 임상시험이 있어야 한다.  ‘유도’ 만능줄기세포는 암을 유발할 수 있다는 우려가 제기되고 있기 때문이다. 이 같은 내용은 영국 BBC 뉴스 등이 13일 보도했다.